“评估TQ-B3234胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不能手术的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤患者有效性与安全性的随机、双盲、平行对照、多中心III期临床试验”，项目启动会于6月9日在中山大学肿瘤防治中心神经外科会议室召开。本研究由上海交通大学医学院附属第九人民医院李青峰教授为组长单位PI，中山大学肿瘤防治中心神经外科陈忠平教授为分中心PI。

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因突变引起的神经系统常染色体显性遗传疾病，目前已纳入国家罕见病目录，而丛状神经纤维瘤（PN）作为其典型并发症，多呈弥漫浸润性生长，易引发疼痛、器官压迫、功能受损等问题，具有恶变倾向。目前临床主要是对症处理及手术切除肿瘤，但PN与周围组织边界不清，手术难彻底切除、手术风险高、复发率高，国内存在明显治疗缺口。TQ-B3234胶囊为选择性MEK1/2靶向抑制剂，通过抑制MEK蛋白，影响MAPK通路，抑制肿瘤增殖。

本次启动会申办方代表和中心研究人员围绕研究背景、早期研究数据、研究总体设计等方面进行深入交流和系统的培训。本项临床试验设置了对照组交叉治疗机制，即受试者的影像学进展时或在组治疗18周期未达PR时，允许揭盲，对照组的受试者可交叉到实验组中接受TQ-B3234治疗，而实验组维持原方案治疗，最大限度让每一位受试者从中获益，这也是开展本次研究的重要初衷。本研究计划入组177名受试者，按2:1分为试验组与安慰剂组，每28天为一个治疗周期。在中国有20余家中心参与。推荐患者就近参与临床研究，避免长途奔波。

1型神经纤维瘤病作为罕见病，众多患者及家庭长期饱受疾病困扰，而传统治疗方式存在明显局限，临床治疗需求始终未能得到充分满足。从前期临床试验结果来看TQ-B3234作用机制明确，抗肿瘤效果显著，安全性整体可控，能够有效改善患者的各类临床症状。开展本次III期临床试验，不仅是一款国产创新药的研发探索，更是回应广大罕见病患者的用药期盼，有着极高的临床价值与社会意义。陈忠平教授希望全体参研人员凝心聚力、严谨执行，以高标准推进各项研究工作。

期待通过这次III期临床试验进一步验证其在NF1-PN患者的临床获益，为患者提供新的治疗选择，早日为伴有症状、不可手术的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤患者驱散病痛阴霾。

来源：神经外科

文：李杉杉